舍立帕酶(cerliponase alfa)可以用医保吗

发布时间：2025-05-16 17:09:15 阅读：957 来源：问药网

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舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗用法用量：推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时

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舍立帕酶(cerliponase alfa)可以用医保吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。

舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，这是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常会在儿童时期出现，并逐渐导致神经系统功能的严重衰退。随着科技的进步，这种药物为患有该病的患者带来了新的治疗希望。作为一种昂贵的生物制剂，舍立帕酶的医保覆盖成为患者及其家庭普遍关注的问题。

在国内外的治疗实践中，舍立帕酶(cerliponase alfa)的医保问题备受关注。以下是有关舍立帕酶医保问题的详细讨论：

1. 舍立帕酶的治疗成本高昂

舍立帕酶是一种高度专业化的药物，由于其研发和生产过程中的复杂性，以及治疗的特殊性质，其价格较为昂贵。对于大多数患者及其家庭来说，这种治疗费用是难以承担的重大负担。因此，舍立帕酶能否通过医保覆盖，直接影响着患者能否获得必要的治疗。

2. 医保覆盖的国家政策差异

不同国家和地区对于罕见病药物的医保政策存在差异。有些地区会将舍立帕酶列为特殊药物，提供额外的医保或者费用补偿，以帮助患者获得必要的治疗。而在其他地方，可能由于经济、法律或政策限制，对于这类昂贵药物的医保支持可能有所不同。

3. 患者与家属的争取与呼声

由于舍立帕酶治疗的紧迫性和昂贵性，患者及其家属常常会通过各种方式，包括公众呼吁、政府联络和社会媒体活动，来争取更广泛的医保覆盖。他们希望政府和医疗保险提供者能够关注这类罕见病患者的特殊需求，制定更加包容和支持的政策。

总结来说，舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种罕见病治疗药物，其医保问题不仅关乎个体患者的健康，也涉及到公共卫生和社会公平的议题。在医保政策的支持下，更多的患者将能够获得这种生命必需的治疗，从而提高生活质量并延长生命。

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舍立帕酶(cerliponase alfa)可以用医保吗
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2025-05-16
舍立帕酶(cerliponase alfa)可以治疗什么病
舍立帕酶(cerliponase alfa)可以治疗什么病,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型或巴滕病）的药物。这种罕见的遗传性疾病主要影响儿童，在患者年幼时就会引发神经系统的退化，最终导致失能和过早死亡。舍立帕酶通过补充缺乏的酶活性，有助于减缓疾病进展，改善患儿的生活质量和预期寿命。 1. 神经元蜡样脂褐质沉积症的病因与表现神经元蜡样脂褐质沉积症是由基因突变引起的疾病，导致身体无法产生足够的蛋白质来清除脑部和神经系统中的脂褐质。这种脂质在神经元中积累，逐渐损害神经细胞的功能。患者通常在幼儿期出现症状，如进行性视力和认知能力下降、肌肉僵硬和癫痫发作。病情随着时间的推移而恶化，最终导致患者失去基本的运动和自理能力。 2. 舍立帕酶的作用机制舍立帕酶是一种人工合成的蛋白质，其结构类似于正常人体内产生的特定酶。这种酶在正常情况下帮助分解并清除细胞中的特定脂质，但在神经元蜡样脂褐质沉积症患者中，由于基因缺陷，这种酶无法正常运作。舍立帕酶的引入可以部分弥补这一缺陷，促进脑部内的脂褐质的分解和清除，从而减缓疾病的进展。 3. 舍立帕酶治疗的效果和安全性临床试验显示，舍立帕酶治疗可以显著改善患儿的生活质量。治疗后，有报道称视力和认知能力的下降速度减缓，患儿的日常功能得到一定程度的保持或改善。尽管如此，治疗效果因患者的个体差异而有所不同，而且治疗并不能完全逆转疾病的进展。此外，舍立帕酶治疗的安全性也得到了充分评估和证实，一般情况下，其副作用较少且可控。舍立帕酶的出现为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了新的希望。尽管这项治疗并非治愈性的，但它为患者和家庭提供了一种有效的手段来管理和减缓这种终身严重的神经系统疾病。随着进一步的研究和技术的发展，我们有望在未来改进和优化这种治疗方法，为患者提供更好的生活质量和长期生存机会。

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2025-05-13
舍立帕酶(cerliponase alfa)药物相互作用是什么
舍立帕酶(cerliponase alfa)药物相互作用是什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, NCL）是一种罕见的神经退行性疾病，通常在儿童时期就开始显现。这种疾病的发生主要是由于神经细胞中的一些特定酶缺乏，导致脂褐质沉积物在细胞内积累，从而影响神经功能和健康。舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种酶替代疗法，被设计用来帮助代谢这些积累物，从而减缓病情进展。 1. 作用机制舍立帕酶(cerliponase alfa)的主要作用是在体内提供一种缺乏的酶，即蜡样脂褐质沉积症相关的三磷酸酶（TPP1），这种酶在正常情况下有助于清除细胞中的特定脂质沉积物。这种药物通过脑脊液注射的方式给予，能够达到中枢神经系统的作用部位，帮助分解沉积的脂质，从而减轻病情的严重程度。 2. 药物代谢舍立帕酶(cerliponase alfa)在体内的代谢和清除主要依赖于天然代谢途径，尤其是由肝脏和其他器官负责的酶的作用。由于其特殊的治疗性质，其代谢和清除可能会有所不同于一般的药物，因此需要密切监测其在患者体内的效果和安全性。 3. 药物相互作用关于舍立帕酶(cerliponase alfa)与其他药物的相互作用，目前的研究和临床数据相对有限。由于其通过脑脊液给药，而不是通过口服或静脉注射，其在体内的药代动力学可能与传统药物有较大差异。因此，在患者同时接受其他药物治疗时，特别是那些影响肝脏代谢或与中枢神经系统有关的药物，应当格外注意可能的相互作用和安全性问题。 4. 临床应用与安全性舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种针对神经退行性疾病的创新治疗手段，其临床应用经过了严格的审批和监管。虽然其在减缓疾病进展方面显示出显著效果，但在实际使用中仍需密切监测患者的治疗反应和药物安全性。此外，与其他药物同时使用时的潜在相互作用需要持续关注和研究，以确保患者获得最佳的治疗效果和安全保障。舍立帕酶(cerliponase alfa)的研究和临床应用为神经蜡样脂褐质沉积症患者提供了新的希望，但其药物相互作用和安全性问题仍需在未来的研究中持续深入探讨和解决。

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2025-05-12
舍立帕酶(cerliponase alfa)医院可以报销吗
舍立帕酶(cerliponase alfa)医院可以报销吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗罕见疾病神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。这种疾病主要影响儿童，导致中枢神经系统逐渐受损，严重影响患者的生活质量。面对这种情况，许多患者家庭关心的一个问题是，舍立帕酶治疗是否可以通过医院报销，以减轻其经济负担。 1. 神经元蜡样脂褐质沉积症的挑战神经元蜡样脂褐质沉积症是一种极具挑战性的罕见疾病，通常在儿童期就会显现出严重的神经系统损害。这种病症会导致运动障碍、认知功能下降及生活自理能力丧失等严重后果，给患者及其家庭带来巨大的心理和经济负担。 2. 舍立帕酶的治疗效果舍立帕酶作为一种酶替代治疗，可以通过补充患者体内缺乏的酶，帮助减轻神经元蜡样脂褐质沉积症的症状和进展。尽管这种治疗无法完全逆转病情，但它被证明可以显著改善患者的生活质量，延缓疾病的进展。 3. 医院报销政策的关键对于舍立帕酶治疗是否可以通过医院报销，答案通常依赖于国家或地区的医疗保健制度和保险政策。在一些国家，特别是发达国家，可能会将舍立帕酶纳入医保范围，或者通过特殊的医疗援助计划提供部分或全部费用的补助。 4. 患者及家庭的应对策略面对治疗费用的挑战，患者及其家庭应积极了解和利用相关的医疗援助和报销政策。他们可以通过与医疗保险公司或医院社会工作者的沟通，了解如何申请报销或寻求财政支持。此外，积极参与患者社区和支持组织，也可以获得关于如何处理治疗费用问题的宝贵建议和支持。舍立帕酶治疗神经元蜡样脂褐质沉积症，虽然带来了治疗上的新希望，但其高昂的费用仍然是患者及其家庭面临的重要挑战。在这种情况下，透过医院的报销政策和医疗援助计划，可以为患者提供必要的经济支持，帮助他们获得及时和有效的治疗。

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2025-05-12
舍立帕酶(cerliponase alfa)有哪些注意事项和副作用
舍立帕酶(cerliponase alfa)有哪些注意事项和副作用,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响中枢神经系统，特别是大脑，导致智力和运动功能的进行性损害。舍立帕酶的使用对病情的改善具有重要意义，患者及其家庭需要了解使用该药物时的注意事项和可能的副作用。 1. 使用前需谨慎舍立帕酶治疗是一项复杂的治疗过程，患者和家庭成员在使用前应仔细了解治疗的各个方面。首先，需确保药物的存储和注射方式符合医生建议，以确保药物的有效性和安全性。 2. 可能的副作用舍立帕酶治疗过程中可能出现一些副作用。这些副作用包括但不限于注射部位的不适、头痛、呕吐、发热等。患者在接受治疗时，需要密切关注这些反应，及时向医生报告，以便进行调整和处理。 3. 长期治疗的考量神经元蜡样脂褐质沉积症是一种长期进行性的疾病，舍立帕酶治疗需要持续进行。在长期治疗过程中，患者和家庭需与医疗团队保持密切联系，及时调整治疗方案，确保病情得到有效控制和管理。 4. 心理和社会支持的重要性除了药物治疗外，神经元蜡样脂褐质沉积症患者及其家庭还需获得心理和社会支持。面对疾病的挑战，情绪和心理的支持同样重要，可以通过与专业心理医生、支持团体及其他患者家庭的交流获得。舍立帕酶作为一种新型治疗药物，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了希望。其治疗过程涉及多方面的注意事项和挑战，需要患者及其家庭在专业医疗团队的指导下积极应对，以期获得最佳的治疗效果和生活质量。

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2025-05-10

舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura相关咨询

舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效与作用怎么样
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张胜泉 | 问药网药师

2025-05-12 16:34:42
舍立帕酶(cerliponase alfa)治疗效果好不好
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黄斌 | 问药网药师

2025-05-11 10:49:28
舍立帕酶(cerliponase alfa)代购有保证吗
舍立帕酶(cerliponase alfa)代购有保证吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见的神经系统遗传疾病，通常在儿童期开始出现症状，患者的神经系统逐渐受损，导致认知能力和运动功能的进行性丧失。舍立帕酶是一种治疗CLN2病的重要药物，但其获取和使用涉及到一定的法律和伦理问题，尤其是代购问题。 1. 代购舍立帕酶的法律风险舍立帕酶作为一种高度专业化的药物，其代购行为可能涉及到国家和地区的法律法规。在许多国家和地区，药物的进口、销售和使用受到严格管控，未经授权的购买行为可能面临法律追责。 2. 药物来源的可靠性代购舍立帕酶通常意味着从非官方渠道获取药物。这些渠道的药物来源和质量可能无法得到保障，存在较高的风险，包括药物质量不达标、有效性不确定等问题。 3. 患者权益与风险尽管患者及其家属可能出于治疗需要寻求代购舍立帕酶，但这种行为可能对患者本人的健康构成潜在威胁，因为无法保证药物的安全性和有效性。 4. 合法渠道的推荐为了避免风险和法律问题，建议患者及其家属通过正规医疗机构和法定渠道获取舍立帕酶。这不仅可以确保药物的质量和有效性，还能够依法合规地进行治疗。舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的关键药物，其合法获取和使用对患者的健康至关重要。避免通过未经授权的代购渠道获取药物，是保障患者权益和健康安全的重要举措。

黄斌 | 问药网药师

2025-05-09 16:52:46
舍立帕酶(cerliponase alfa)适应症和治疗效果怎么样
舍立帕酶(cerliponase alfa)适应症和治疗效果怎么样,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型）是一种罕见的遗传性疾病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐恶化。舍立帕酶（cerliponase alfa）作为一种酶替代治疗药物，被用于缓解该病的症状和进展。本文将探讨舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中的适应症和治疗效果。 1. 舍立帕酶的治疗适应症舍立帕酶主要适用于已确诊为CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症的患儿。这种疾病由于体内TPP1酶活性缺乏而导致脑部神经元内的蛋白质沉积增多，引发神经系统功能障碍。舍立帕酶通过补充和替代体内缺乏的TPP1酶，有助于降解这些沉积物，从而减轻病症的严重程度。 2. 舍立帕酶的治疗机制舍立帕酶是一种人工合成的TPP1酶，通过脑脊液注射的方式直接输送到患者的中枢神经系统中。一旦注射到脑脊液中，舍立帕酶能够渗透神经元，降解累积的蛋白质，有助于延缓病情的进展。治疗通常需要定期的注射，以保持TPP1酶在体内的稳定水平。 3. 舍立帕酶的治疗效果临床试验和实际应用中显示，舍立帕酶能够显著改善患儿的生活质量和神经系统功能。在接受舍立帕酶治疗的患儿中，一些关键的临床指标如运动能力、语言沟通能力和认知功能有所改善，尽管这种改善程度会因个体差异而异。治疗的早期介入通常能够取得最佳效果，因此早期诊断和治疗对于提升患儿的预后至关重要。 4. 结论舍立帕酶作为一种新兴的酶替代疗法，为神经元蜡样脂褐质沉积症患儿带来了希望。尽管治疗仍处于不断发展和优化的阶段，但其在减轻病症严重程度、延缓疾病进展方面展现出了显著的潜力。随着科学技术的进步和临床实践的深入，舍立帕酶有望为CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症患儿提供更有效的治疗策略。

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2025-05-09 14:19:52
舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用是什么
舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用是什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL）是一种罕见而进行性的神经系统疾病，患者在幼年时期即表现出神经退行性变。舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种治疗选项，被用于延缓病情进展。像所有药物一样，它也可能带来一些副作用。 1. 预期的常见副作用舍立帕酶治疗的常见副作用包括头痛、呕吐、发热和疲劳等。这些副作用通常是轻度到中度的，并且在治疗初始阶段最为常见。这些症状一般在治疗进行数周后会逐渐减轻或消失。 2. 非常见但严重的副作用尽管舍立帕酶在临床试验中被证实是相对安全有效的，但也存在一些严重的不良反应。这些包括但不限于过敏反应、注射部位的炎症反应以及神经系统方面的反应如癫痫发作或昏迷。这些情况在治疗过程中虽然较为罕见，但仍需引起重视。 3. 长期治疗的安全性与持续监测随着舍立帕酶治疗时间的延长，患者需要进行持续的监测，以便及时发现任何潜在的不良反应或药物相关的并发症。这包括定期的神经系统评估、免疫系统检测以及其他相关生理参数的监测。 4. 患者和家属的教育与支持对于接受舍立帕酶治疗的患者及其家属来说，了解和识别可能的副作用至关重要。医疗团队应提供充分的教育和支持，帮助他们理解治疗的益处与风险，并学会如何有效应对可能出现的副作用。舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种靶向性的治疗选项，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了希望。尽管其有益的治疗效果，医疗团队和患者仍需密切关注可能的副作用，以确保治疗的安全性和有效性。在药物治疗过程中，及时的反应和细致的监测将有助于最大程度地减少不良反应对患者生活质量的影响，同时提升治疗的长期效果。

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2025-05-08 09:55:50

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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