米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐的适应症及适用人群,米他匹伐(Mitapivat)是一种丙酮酸激酶激活剂，能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血。米他匹伐(Mitapivat)主要适用于患有丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成人患者，特别是那些因红细胞过早分裂而导致红细胞计数低（溶血性贫血）的患者。丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的、遗传性代谢紊乱疾病，会导致慢性溶血性贫血和其他终生并发症。
米他匹伐(mitapivat)是一种新型药物，旨在治疗因丙酮酸激酶(PK)缺乏引起的成人溶血性贫血。该药物通过刺激红细胞中的丙酮酸激酶，改善红细胞的能量代谢，从而减轻溶血症状，提高患者的生活质量。本文将详细探讨米他匹伐的适应症及适用人群。
1. 米他匹伐的适应症
米他匹伐特别适用于治疗因丙酮酸激酶缺乏引发的溶血性贫血。这种疾病通常导致红细胞的寿命缩短，患者面临频繁的贫血症状，如疲劳、乏力、心悸等。米他匹伐通过激活患者体内残留的丙酮酸激酶活性，促进能量的产生，从而改善红细胞的存活率和功能。
2. 适用人群的特点
米他匹伐主要适用于诊断为丙酮酸激酶缺乏的成人患者。该病是一种罕见的遗传性疾病，通常在儿童或青少年时期被发现。许多成人患者可能在成年后才被确诊，因此，米他匹伐的适应症其实覆盖了广泛的年龄群体。无论是新诊断还是长期患者，只要符合相关的医疗标准，都可以考虑使用本药物。
3. 临床研究支持
多项临床研究显示，米他匹伐对于改善成人溶血性贫血患者的血红蛋白水平及缓解贫血症状具有显著效果。这些研究还表明，患者在接受米他匹伐治疗后的生活质量有了明显提升，尤其是在精力恢复和日常活动能力方面。因此，临床医生在评估患者时，往往会考虑将米他匹伐作为治疗选择之一。
4. 注意事项与前景
尽管米他匹伐在治疗丙酮酸激酶缺乏引起的溶血性贫血中展现了良好的效果，但仍需关注个别患者的耐受性和可能的副作用。在治疗过程中，医生应定期评估患者的反应，并根据实际情况调整治疗方案。此外，随着对该药物的进一步研究，未来可能会发现更多的适应症或扩展人群，使更多患者受益。
米他匹伐为丙酮酸激酶缺乏引起的成人溶血性贫血患者提供了新的治疗选择。随着研究的深入和临床经验的积累，期待未来能有更多的患者因此药物改善生活质量，享受更加健康的生活。
