AML是一种恶性肿瘤,其特点是骨髓产生白血病干细胞过多并失去分化功能,这些细胞在血液中大量增生,导致贫血、感染、出血和其他病症。在治疗方面,目前的标准方法是化疗和干细胞移植,不过这些方法对于一些AML患者来说并不总是有效或者无法耐受。

一项针对332名FLT3-ITD阳性AML患者的Phase III试验显示,吉列替尼治疗组的中位无进展生存期(PFS)为4.5个月,而安慰剂组的PFS仅为1.6个月。此外,吉列替尼治疗组的总体生存时间(OS)中位数为9.3个月,比安慰剂组的OS中位数高出近三个月。
值得一提的是,吉列替尼不仅仅对于复发或难治的AML有效,同时对于一些早期的AML病例也显示出可能成为治疗的选择。在FLT3-ITD突变与其他良性突变共存在的患者中,吉列替尼与德那西单(Daunorubicin)或者艾司唑仑(Cytarabine)联合治疗的反应率更高,并使有一种安全的剂量范围。
虽然吉列替尼目前仅在美国上市,然而这早已起到了积极的推动作用。相信未来它一定会被更多的国家批准上市,并成为AML治疗中的新的有力武器。