依利格鲁司胶囊：梦想成真，中国即将上市

发布时间：2023-06-14 18:54:24 阅读：193 来源：问药网

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依利格鲁司胶囊生产厂家：法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司功能主治：用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法用法用量：用法用量　　成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态（人体代谢状态）依利格鲁司推荐剂量EMs（强代谢人群）84mg，每日两次IMs（中等代谢人群）PMs（弱代谢人群）84mg，每日一次　　在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中，将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次　　CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂　　EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂　　服用强或中度CYP3A抑制剂　　轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂　　服用强、中或弱CYP3A抑制剂　　IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂　　用法：　　1、整个吞下胶囊，最好用水，不要压碎，溶解，或打开胶囊。　　2、餐前餐后都可以　　3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂)　　4、如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍　　5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。　　在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定

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　　应对国内疑难杂症，提供更高效、更全面的医疗服务一直是国家卫生计生委的一大战略目标。而近日，一款全球领先的罕见病药——依利格鲁司胶囊在国内即将上市，为千万患者带来重生的希望。
　　依利格鲁司胶囊是由全球保健公司——辉瑞研制的口服治疗法尼综合征（GA1）的全球首款小分子药物。GA1起源于人体酪氨酸代谢异常，这使得人体代谢中苯丙氨酸和酪氨酸的过程异常，导致神经毒性物质蓄积，严重时可能导致精神萎靡、相片失色、视力下降、随机动作等症状。由于早期症状不典型，而且该病是极为罕见的代谢性疾病，加之不易被明确诊断，导致病人往往难以及时接受科学有效的治疗，使得患者及家庭承受了极大的痛苦与负担。

　　幸运的是，依利格鲁司胶囊的问世使得该病不再是不治之症。该药物以其有效的特性，显著改善了病人们的生存和生活质量，缓解了他们的疼痛与苦闷。在全球范围内的成功药物治疗证实该药物的安全性和有效性，并取得了不可忽视的临床效果，深受患者及家属的欢迎和推崇。
　　但是，由于GA1是极端罕见的代谢障碍性疾病，根据环节的不同，其与全球的发病率同比大致在1:30~1:1000以内，进一步使得依利格鲁司胶囊的研究和开发更加艰难。不可否认的是，药物研发的高昂成本也致使该药物的价格居高不下，尽管美国FDA批准其用于治疗GA1，但其并未得到全球范围的推广和普及，仍遭遇着民众的普遍质疑。
　　随着国家政策的不断改变和市场机制的不断完善，中国不仅成为了世界上最大的潜在全球市场之一，同时还越来越具有全球意义的重要市场。作为辉瑞公司的重要合作伙伴，高策医药作为该国最大的医药代理商之一，在中国的医药市场树立了良好的声誉和品牌知名度。高策医药表示，依利格鲁司胶囊最近获得新药上市证书（在美国被FDA批准并上市），这将有助于加快该药物的进口进程、缩短进口步骤，为广大病患者提供更为便捷的服务。
　　最终，该药将在国内以适合中国病源分布的疾病治疗方案引入，并在全国范围内展开大规模的市场推广。这对于高策医药来说，意味着更为广阔的商机，更为丰厚的利润空间。对于GA1患者及其家属来说，意味着有更多的希望、更多的挑战和不断拓展的治疗资源。作为依利格鲁司胶囊引入中国的关键角色之一，高策医药将会肩负更多的社会责任，继续致力于促进国内罕见病的研究和药物开发，为百姓的健康持续发挥重要作用。

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依利格鲁司(Eliglustat)的用法用量及剂量修改
依利格鲁司(Eliglustat)的用法用量及剂量修改,依利格鲁司(Eliglustat)推荐剂量为：通常是每日2次口服。剂量会根据患者的体重和CYP2D6代谢酶基因型等因素而定。依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病的口服药物，属于糖苷酶抑制剂。戈谢病是一种因体内缺乏特定酶（葡萄糖苷酶）而引起的遗传代谢疾病，导致脂质在细胞内堆积，进而影响多个器官的正常功能。依利格鲁司可以通过抑制脂质合成，从而缓解患者的症状，提高生活质量。本文将探讨依利格鲁司的用法用量及剂量修改的方法。 1. 用法概述依利格鲁司通常以口服的形式给药，推荐的治疗剂量为每天一次，剂量为123毫克。患者应在医生的指导下开始治疗，并根据个体的代谢情况、疾病的严重程度和副作用进行调整。服药时应避免与某些药物（如强效CYP2D6或CYP3A4抑制剂）同服，以免影响药物的疗效和安全性。 2. 初始剂量对于新诊断的戈谢病患者，建议的起始剂量为每天123毫克。如果患者体重在不同的范围，可能需要根据体重调整剂量。例如，体重较轻的患者（通常指体重低于75千克）可考虑使用较低的起始剂量，以降低潜在的副作用风险。 3. 剂量调整根据患者的耐受性和药物的疗效，依利格鲁司的剂量可能需要进行调整。如果患者出现明显的副作用，如头痛、恶心或腹泻，医生可能会建议减少剂量或调整给药频率。同时，如果患者的肝功能受损，剂量调整也应根据具体的肝功能检测结果进行。 4. 监测与随访患者在使用依利格鲁司期间，需要定期进行血液检查和随访，以监测疾病进展和药物的安全性。医务人员会根据这些检查结果，对依利格鲁司的使用方案进行相应的调整，以确保患者获得最佳的治疗效果。总结而言，依利格鲁司作为一种治疗戈谢病的有效药物，其用法用量的制定需要基于患者的个体情况。定期的监测和随访可以帮助医生及时调整剂量，以提高患者的生活质量和治疗效果。患者在使用该药物的过程中，务必要遵循医生的建议，并注意药物的潜在副作用。

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2025-05-07
依利格鲁司(Eliglustat)印度代购怎么样
依利格鲁司(Eliglustat)印度代购怎么样,依利格鲁司(Eliglustat)为法国赛诺菲生产，代购价格是218125元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病的口服药物，近年来在国内外得到了较大关注。戈谢病是一种罕见的遗传代谢疾病，患者体内的酶缺乏导致脂肪物质在体内积累，从而引发一系列健康问题。依利格鲁司通过抑制脂质的合成来减轻这些症状。在中国，随着对这一罕见病的重视，依利格鲁司的代购需求也逐渐上升。 1. 依利格鲁司的作用机制依利格鲁司是一种酰胺类药物，其主要作用是通过选择性抑制的方式来减少体内神经鞘脂的合成。研究表明，该药物可以有效改善戈谢病患者的血液生化指标，减轻症状。与传统的酶替代疗法相比，依利格鲁司具有口服给药的便利性，患者可以在家中自我管理，更加方便。 2. 印度代购的兴起由于依利格鲁司在中国的药物市场相对有限，许多患者选择通过印度代购来获取此药。印度作为全球多个仿制药生产基地，代购渠道相对成熟且成本较低，因此吸引了大量需要此药的患者。代购的药品来源良莠不齐，患者在选择时需谨慎，以确保获取到正品。 3. 代购的风险与注意事项虽然印度代购提供了一个获取依利格鲁司的渠道，但其中也存在一定的风险。首先，代购药品的质量没有保障，可能存在假药或劣质药物。其次，在线代购往往缺乏专业的医疗指导，患者在服用时可能会遇到剂量问题或药物相互作用，因此建议在代购前咨询专业医生的意见，确保安全用药。 4. 寻求专业渠道的建议针对依利格鲁司的需求，患者除了考虑代购外，也可以尝试通过医院的药品供应渠道、临床试验等方式来获取此药品。越来越多的医院和医疗机构开始关注戈谢病的研究和治疗，患者可以与主治医生沟通，看是否有合适的方案。同时，寻找专业的医疗机构或稀有病友支持组织也是一种获取信息和支持的途径。综上所述，依利格鲁司作为治疗戈谢病的重要药物，其代购需求逐渐上升，但患者在选择代购途径时应保持警惕，确保药品的合法性和安全性。同时，寻求专业医疗渠道也是解决此问题的重要方法。希望通过正确的途径和科学的治疗方法，帮助更多患者获得有效的治疗。

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2025-05-03
依利格鲁司(Eliglustat)报销有什么规定
依利格鲁司(Eliglustat)报销有什么规定,依利格鲁司(Eliglustat)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病的药物，近年来逐渐受到关注。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢障碍，主要由于一种名为β-葡萄糖苷酶的酶缺乏而导致脂质在体内积聚，导致多种健康问题。依利格鲁司作为一种口服药物，为患者提供了一种新的治疗选项，但关于其报销政策的规定仍然是很多患者和医疗机构关心的话题。本文将探讨依利格鲁司的报销规定。 1. 药物的报销标准在中国，依利格鲁司的报销标准一般会参考国家医保目录以及地方医保的相关规定。药物的报销通常需要通过药品注册及审核，并根据临床效果、疗效、安全性，以及与其他同类药物的经济性进行评估。因此，依利格鲁司是否能被医保报销，首先取决于其在市场上的定位及临床应用价值。 2. 适应症的限定依利格鲁司的适应症主要为戈谢病患者，尤其是以轻型为主的1型戈谢病。因此，报销的规定通常会限制在批准的适应症范围内。患者需要在医疗机构进行评估和诊断，只有符合相关治疗指南和适应症的患者才有可能获批药物报销。 3. 报销手续和流程患者在申请依利格鲁司的医保报销时，需准备相关的医疗资料，包括诊断证明、治疗方案以及医生的处方等。通常需要经过医院的药事委员会审核，确认患者的用药合理性，然后向医保部门提交申请。该流程可能因地区不同而有所差异，因此患者最好咨询当地的医保机构或医院。 4. 地方政策的差异由于各地的医保政策存在一定的差异，依利格鲁司在不同地区的报销情况可能有所不同。有些地方可能已将此药物纳入到医保报销范围，而有些地方则可能仍在审批过程中。因此，患者在获取药物之前，建议通过咨询医疗保险政策，了解本地区的最新规定，以便采取合适的行动。在了解了依利格鲁司的相关报销规定后，患者可以更清楚地掌握自己获得治疗的途径。正确的理解和应用这些规定，将有助于患者顺利完成治疗过程，获得更好的生活质量。相关机构和医生也应积极为患者提供必要的辅助和指导，确保患者的权益得到保障。

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2025-04-30
依利格鲁司(Eliglustat)多久耐药
依利格鲁司(Eliglustat)多久耐药,依利格鲁司(Eliglustat)的耐药性，以下是一些相关信息：1、某些基因型可能使依利格鲁司胶囊的作用受到限制，导致耐药性；2、一些患者可能具有较快的药物代谢，从而减少了药物在体内的有效浓度，导致疗效不佳；3、不正确的用药或不按医生的建议使用依利格鲁司胶囊也可能导致耐药性。依利格鲁司（Eliglustat）是一种新型口服药物，主要用于治疗戈谢病（Gaucher disease），这是一种由甘油三酯积聚在身体不同部位引起的代谢疾病。戈谢病可以导致脾脏、肝脏和骨骼等器官的肿大以及其他严重的健康问题。依利格鲁司通过抑制与甘油三酯代谢相关的酶，从而减少病理性物质的积累。本文将深入探讨依利格鲁司的耐药性问题，以帮助患者及其家属更好地理解这一重要治疗选择。 1. 依利格鲁司的药理作用依利格鲁司是一种小分子药物，作用于酶β-葡萄糖酶（glucocerebrosidase），用于调节体内酯类的水平。通过这种机制，依利格鲁司能够有效降低甾类细胞的负担，从而帮助改善戈谢病患者的临床症状。药物的有效性和相对较低的副作用，使得依利格鲁司成为戈谢病治疗的一项重要进展。 2. 耐药性的发生机制耐药性的发生通常与药物的长期使用有关。在依利格鲁司治疗过程中，部分患者可能会由于体内酶的适应性变化而产生耐药性。这种耐药性可能源于基因突变、药物代谢效应等复杂因素。当药物效果减弱时，患者的戈谢病症状可能会复发或加重，因此定期监测患者的反应至关重要。 3. 依利格鲁司的耐药周期依利格鲁司的耐药周期因个体差异而异，目前的临床研究尚未提供一个精确的耐药时间框架。一般而言，部分患者可能在治疗数月后出现耐药迹象，而另一些患者则可能在数年内保持良好的反应。药物的耐药性往往取决于患者的具体基因背景、病情严重程度及相关的治疗方案。 4. 监测与应对策略为了有效管理依利格鲁司的耐药性，医生和患者应建立紧密的监测机制。定期的生化指标检测以及影像学检查，可以帮助及时识别耐药性发展。同时，针对耐药患者，可以考虑调整治疗方案，例如改用其他类型的酶替代疗法或联合治疗，从而提高治疗效果。通过以上分析，我们得出在使用依利格鲁司治疗戈谢病时，患者需要警惕药物耐药的问题。定期的监测与随访可以帮助及时发现任何副作用或疗效减弱的情况，从而进行适当的干预和治疗调整，以优化患者的健康管理与生活质量。在未来的研究中，理解依利格鲁司的耐药机制也将为开发更有效的治疗方案提供重要的指导。

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2025-04-19
依利格鲁司(Eliglustat)的适应症、疗效及副作用
依利格鲁司(Eliglustat)的适应症、疗效及副作用,Eliglustat(Eliglustat)常见副作用有：1、头晕；2、恶心和呕吐；3、腹泻；4、肌肉疼痛；5、头痛；6、疲劳；7、皮疹、瘙痒或其他皮肤反应；8、肝酶升高；9、嗓子痛、胃灼热感、腹部不适等。Eliglustat(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物，其疗效如下：1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小，以及相应的症状减轻；2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状，包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状；3、有助于减少骨骼问题的发生和进展，提供骨骼保护；4、帮助维持正常的脂质水平，尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病（Gaucher disease）的新型药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，因酶的缺陷导致体内脂质堆积，进而引发多种健康问题。依利格鲁司通过抑制脂质合成，减缓病情的发展并改善患者的生活质量。本文将详细探讨依利格鲁司的适应症、疗效及副作用。 1. 适应症依利格鲁司主要用于治疗成年患者的戈谢病，尤其是轻型和中型戈谢病，其病因与β-葡萄糖苷酶的缺乏有关。药物适合那些具备该病遗传背景的患者，特别是对标准酶替代疗法反应不佳或存在其他治疗禁忌的患者。依利格鲁司为这些患者提供了一种全新的治疗选择，有助于减轻症状和改善生活质量。 2. 疗效临床试验显示，依利格鲁司能够有效降低患者体内的肝脾肿大，改善血液学指标，具体表现为血小板和红细胞计数的回升。药物的使用不仅能够缓解患者的疲劳和其他相关症状，还能提高其整体生活质量。长期使用依利格鲁司的患者在多项临床指标上均表现出良好的改善，显示其在戈谢病管理中的重要作用。 3. 副作用尽管依利格鲁司在治疗戈谢病方面具有显著疗效，但也存在一定的副作用。常见的副作用包括头痛、恶心、腹泻以及疲劳等。患者在使用过程中需密切监测可能出现的心脏不良反应，尤其是在有心脏疾病病史的患者中。此外，对于孕妇和哺乳期女性，使用依利格鲁司需慎重考虑，以免影响母婴健康。 4. 结论依利格鲁司作为一种新型药物，为戈谢病患者提供了新的治疗选择，展现出良好的疗效。但患者在接受治疗时，应充分了解其副作用与风险，并在医生的指导下进行合理用药。未来，随着对依利格鲁司的进一步研究和临床应用，其在戈谢病治疗中的地位有望进一步巩固与提升。

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2025-04-14

依利格鲁司胶囊相关咨询

依利格鲁司(Eliglustat)医院可以报销吗
依利格鲁司(Eliglustat)医院可以报销吗,Eliglustat(Eliglustat)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病（Gaucher病）的新型药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内缺乏一种名为葡萄糖脑苷脂酶的酶，导致脂质在肝脏、脾脏和骨髓中堆积，进而引发多种健康问题。随着依利格鲁司的逐步推广，越来越多的患者及其家属希望了解该药物的报销政策，以减轻治疗费用带来的经济负担。 1. 依利格鲁司的药物概述依利格鲁司是一种小分子药物，通过抑制异常酶的活性，可以有效减缓戈谢病的症状。在临床试验中，依利格鲁司显示了良好的疗效，特别是在减少脾脏和肝脏肿大方面。此外，对于患者长期的用药需求，依利格鲁司提供了一个相对便捷的治疗选择，患者无需进行频繁的静脉输注。 2. 戈谢病的治疗现状目前，戈谢病的治疗主要有两种方式：酶替代疗法（ERT）和小分子药物治疗。酶替代疗法是通过定期注射缺少的酶来缓解病情，而依利格鲁司作为小分子药物则可以口服，极大地方便了患者的日常生活。由于戈谢病的罕见性，很多患者可能会面临治疗药物的高昂费用，因此了解其报销政策显得尤为重要。 3. 医疗保险报销政策在中国，关于依利格鲁司的医保报销政策依然处于不断调整之中。部分地区的患者可以申请特殊药品的医保报销，但具体能否报销、报销比例以及所需的材料可能因地区和医院而异。对于患者来说，了解当地的相关政策和标准非常重要，以便在就诊时能够做出合理的选择。 4. 申请报销的步骤如果患者希望申请依利格鲁司的医保报销，建议首先咨询自己的主治医生，了解是否符合报销条件。接下来，患者需要准备相关的医疗证明和药品处方，并向医院的医保科或相关部门提交申请。申请过程可能需要一定的时间，患者应保持耐心，并定期跟进申请进展。最后，依利格鲁司作为治疗戈谢病的有效药物，其医保报销政策对患者的经济负担影响深远。希望有关机构能够逐步完善相关政策，使更多的患者能够享受到这一创新药物带来的治疗效果。同时，患者在治疗过程中应多与医生沟通，了解最新的报销信息，以便更好地管理自己的健康和治疗费用。

张胜泉 | 问药网药师

2025-04-28 08:08:08
依利格鲁司(Eliglustat)仿制药什么价格
依利格鲁司(Eliglustat)仿制药什么价格,依利格鲁司(Eliglustat)为法国赛诺菲生产，代购价格是218125元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物，该病是一种罕见的遗传性代谢障碍，影响体内的脂质代谢。依利格鲁司作为一种特定的酶抑制剂，可以帮助患者改善症状，提升生活质量。随着对该药物应用的逐渐深入，市场上开始出现仿制药，价格问题引起了广大患者及其家庭的关注。本文将探讨依利格鲁司仿制药的定价情况，以及相关因素。 1. 依利格鲁司概述依利格鲁司是一种用于治疗戈谢病的药物，它通过抑制酵素葡萄糖脑苷酶的活性，减缓酯类物质的积累，从而缓解病症。该药物的研发主要针对那些对传统酶替代疗法反应不佳的患者。随着依利格鲁司的临床应用和药物注册，各国的患者也开始关注其经济负担。 2. 仿制药的出现随着依利格鲁司专利的到期，市场上开始出现仿制药。仿制药可以在保持原有药效的基础上，以相对较低的价格提供给患者。这不仅为患者提供了更多的选择，也有助于降低治疗戈谢病的经济压力。因此，了解依利格鲁司仿制药的价格变化对患者非常重要。 3. 价格因素分析依利格鲁司的仿制药价格受多种因素影响，包括生产成本、市场竞争情况以及国家的药品定价政策等。同时，国家对于稀有病的重视程度以及健康保险的覆盖范围也会影响最终的药品价格。例如，在一些国家，仿制药的价格可能会大幅低于原研药，从而使广大患者能更容易获得所需的治疗。 4. 患者的经济负担对于戈谢病患者来说，药物的长期使用意味着必须承担持续的经济负担。尤其是在经济条件较为严峻的家庭中，药物的价格问题更是让患者烦恼。仿制药的上市为患者提供了缓解经济压力的契机，但具体的获得情况和补贴政策仍需根据各地区的医疗保障制度而定。依利格鲁司仿制药的价格问题在一定程度上影响了戈谢病患者的治疗选择与生活质量。随着医药市场和政策的不断变化，患者及其家庭需要时刻关注有关药物的最新信息，以便作出明智的决策。同时，相关政策的优化和完善也将在未来为患者提供更多的保障与支持。

问药网 | 问药网官方药师

2025-04-27 10:20:34
依利格鲁司(Eliglustat)不良反应严重吗
依利格鲁司(Eliglustat)不良反应严重吗,Eliglustat(Eliglustat)常见副作用有：1、头晕；2、恶心和呕吐；3、腹泻；4、肌肉疼痛；5、头痛；6、疲劳；7、皮疹、瘙痒或其他皮肤反应；8、肝酶升高；9、嗓子痛、胃灼热感、腹部不适等。依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病的口服药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢障碍，主要由于人体无法有效分解某些脂质而导致累积，引发一系列健康问题。依利格鲁司作为一种新型靶向疗法，虽然带来了治疗上的希望，但其不良反应的严重性也引发了广泛的关注。 1. 依利格鲁司的基本信息依利格鲁司是一种酶替代疗法（ERT）的替代药物，主要用于戈谢病的治疗。它通过抑制糖脂代谢过程中异常酶的活性，减轻体内有害物质的沉积，达到改善患者症状的效果。这种药物具有良好的口服配方和剂量控制，便于患者日常使用。 2. 常见的不良反应尽管依利格鲁司在临床试验中展现了良好的疗效，但它仍然可能引发一些不良反应。常见的不良反应包括头痛、腹泻、恶心、疲劳等。这些反应一般属于轻度至中度，通常不会导致患者停止使用药物。 3. 严重不良反应的风险在临床观察中，依利格鲁司也可能导致一些较为严重的副作用，如心律失常、肝功能异常等。虽然这些症状较为少见，但由于依利格鲁司主要用于一些合并心脏病或肝脏疾病的患者，因此，医生在开药之前必须对每位患者的健康状况进行全面评估。 4. 不良反应的管理为了有效管理依利格鲁司的潜在不良反应，患者在使用该药物期间需要定期进行监测，包括心电图检查及肝功能检测等。医生会根据监测结果调整用药剂量或采取其他相应的治疗措施，以确保患者的安全和药物疗效。虽然依利格鲁司为戈谢病的患者提供了一种新的治疗选择，但其不良反应的严重性及管理措施不容忽视。患者在使用该药物期间应与医疗团队保持密切沟通，及时报告任何不适，以便获得最佳的治疗效果。

张胜泉 | 问药网药师

2025-04-06 14:15:49
依利格鲁司(Eliglustat)的适应症和禁忌症是什么
依利格鲁司(Eliglustat)的适应症和禁忌症是什么,依利格鲁司(Eliglustat)适用于：1、CYP2D6快代谢型；2、中间代谢型；3、慢代谢型1型高雪氏症。依利格鲁司(Eliglustat)禁忌为：1、患有对依利格鲁司胶囊或其成分过敏的患者禁用；2、肾功能受损的患者禁用；3、重度肝功能受损的患者禁用；4、孕妇和哺乳期妇女禁用；5、儿童患者禁用。依利格鲁司（Eliglustat）是一种口服药物，主要用于治疗戈谢病（Gaucher病）这一罕见的遗传性代谢障碍。戈谢病的患者因唾液酸酶缺乏而无法有效分解某些脂质，导致脂质在体内积聚，从而引发一系列健康问题。依利格鲁司能够通过抑制酯酶的活性，减缓或阻止这种脂质的积累，从而改善患者的临床症状。不过，尽管其在治疗戈谢病方面具备良好疗效，依利格鲁司的应用仍需考虑特定的适应症和禁忌症，以确保用药安全和有效。 1. 依利格鲁司的适应症依利格鲁司的主要适应症是治疗类型1的戈谢病，这是一种遗传性代谢病，常见于儿童和成人。此病症通常表现为脾肿大、肝肿大、血小板减少以及骨骼问题等症状。依利格鲁司适用于那些对酶替代疗法（ERT）反应不佳或无法耐受的患者，亦可作为那些需要长期方案的患者的替代治疗。 2. 依利格鲁司的作用机制作为一种酯酶抑制剂，依利格鲁司通过调整脂质代谢，减少生物体内神经酰胺的合成，从而减轻脂质的积累。该药物在肝脏和脾脏组织中发挥作用，减少这些器官中的戈谢病相关物质，改善患者的临床表现。 3. 依利格鲁司的禁忌症尽管依利格鲁司有其疗效，但也存在一些禁忌症。在罹患严重肝功能损害的患者中，使用依利格鲁司可能导致药物成分在体内积聚，增加不必要的风险。此外，孕妇和哺乳期女性也应避免使用此药物，因为其对胎儿和婴儿的潜在影响尚不明确。 4. 依利格鲁司的注意事项在使用依利格鲁司之前，患者应进行详尽的病史和体检，以排除任何可能的禁忌症。定期监测肝功能和血液学指标也是非常重要的，以确保用药过程中的安全性。患者在接受治疗期间，如出现任何异常症状，应及时与医生联系，调整治疗方案。综上所述，依利格鲁司作为一种新型的戈谢病治疗药物，适应症主要为类型1的戈谢病，而禁忌症则包括严重肝功能损害和特定的孕期或哺乳期情况。通过合理的用药监护和调整，依利格鲁司能够为戈谢病患者提供有效的治疗选择。

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2025-02-25 13:31:58
依利格鲁司(Eliglustat)副作用有哪些
依利格鲁司(Eliglustat)副作用有哪些,依利格鲁司(Eliglustat)常见副作用有：1、头晕；2、恶心和呕吐；3、腹泻；4、肌肉疼痛；5、头痛；6、疲劳；7、皮疹、瘙痒或其他皮肤反应；8、肝酶升高；9、嗓子痛、胃灼热感、腹部不适等。依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物，其疗效如下：1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小，以及相应的症状减轻；2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状，包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状；3、有助于减少骨骼问题的发生和进展，提供骨骼保护；4、帮助维持正常的脂质水平，尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依利格鲁司（Eliglustat）是一种用于治疗戈谢病的口服药物。这种病是一种罕见的遗传代谢紊乱，主要由体内脂质贮积引起，对患者的健康造成多种影响。虽然依利格鲁司为许多患者提供了有效的治疗选择，但其使用也伴随着一些副作用，了解这些副作用对于患者的护理和治疗方案的制定至关重要。 1. 常见副作用依利格鲁司的常见副作用可能包括头痛、恶心、腹痛和腹泻等。许多患者在刚开始使用药物时可能会经历这些症状，通常在适应治疗后，副作用会有所减轻或消失。尽管这些症状相对常见，但也需要进行适当的监测和管理，以确保患者的舒适度和治疗的有效性。 2. 心血管副作用在服用依利格鲁司期间，部分患者可能会出现心血管方面的问题。例如，可能会发生心率增加或低血压等情况。这些心血管副作用在一些特定患者群体中更为明显，尤其是有既往心血管疾病的患者。因此，医生通常会在治疗前对患者的心脏健康进行评估，以降低潜在风险。 3. 肝脏功能影响依利格鲁司可能对肝脏功能产生一定影响，个别患者在用药期间可能会出现肝酶升高的情况。定期的肝功能监测是非常重要的，以尽早发现可能的肝脏问题，并在必要时调整治疗方案。患者在服药期间应向医生报告任何异常的体征和症状。 4. 过敏反应尽管较为少见，但依利格鲁司也可能引发过敏反应，包括皮疹、瘙痒甚至呼吸困难等。若患者在使用药物后出现这些过敏症状，应立即就医。虽然大部分患者可以安全地使用该药物，但依然需要关注个体差异和药物反应。综上所述，依利格鲁司作为治疗戈谢病的重要药物，虽然为患者带来了希望与疗效，但其副作用也不容忽视。患者在使用该药物时应与医生保持密切沟通，定期进行健康监测，以确保安全有效的治疗效果。了解相关副作用，有助于患者和医疗提供者共同制定更适合的个性化治疗方案。

张胜泉 | 问药网药师

2025-02-22 16:04:31

在过去的五十年里，赛诺菲sanofi公司已经成为世界上最大的医疗保健公司之一，这是多元化公司联合的结果，这些公司拥有丰富的医疗保健创新历史。健康可以追溯到 19 世纪。今天，赛诺菲sanofi公司的业务遍及 90 个国家，超过 91,000 名合作者继承了这一传统，并团结一致追求科学奇迹以改善人们生活的共同目标。

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